Генная терапия остановила дистрофию мускулов у мыши — Постсовет.Ру
Генная терапия остановила дистрофию мускулов у мыши
Генетики из США использовали универсальный генетический редактор CRISPR/Cas9 для того, чтобы излечить взрослую мышь от тяжелой генетической болезни — мускульной дистрофии Дюшенна, что открывает дорогу для создания лекарств от этого…
© Фото: Mikal Schlosser МОСКВА, 1 янв – РИА Новости. Генетики изСША использовали универсальный генетический редактор CRISPR/Cas9 длятого, чтобы излечить взрослую мышь оттяжелой генетической болезни – мускульной дистрофии Дюшенна, что открывает дорогу длясоздания лекарств отэтого расстройства, говорится встатьях, опубликованных вжурнале Science.
«Дискуссии вокруг CRISPR иэмбрионов совершенно правильно вызвали опасения поповоду этических последствий таких экспериментов. Но сдругой стороны, использование CRISPR дляисправления генетических ошибок втканях тела пациента неявляется предметом таких споров. Исследования, подобные нашему, показывают, что это можно сделать»,— заявил Чарльз Герcбах (Charles Gersbach) изуниверситета Дьюка вДареме (США).
Герсбах иего коллеги, атакже две других группы генетиков изГарварда иуниверситета Техаса, отчитались опервом успешном использовании технологии CRISPR/Cas9 иособых ретровирусных генных терапий длялечения врожденной дистрофии мускулов, вызванной повреждением вгене, отвечающей засинтез белка дистрофина.
Данный белок, какобъясняют ученые, отвечает заприкрепление мускульных волокон ксоединительной ткани, защищает их отперегрузки иуправляет ростом мышц вовремя формирования зародыша ипосле рождения ребенка. В редких случаях, всреднем один раз на3600 новорожденных мальчиков, ген, отвечающий засборку молекул дистрофина, повреждается, иу ребенка развивается тяжелая форма мускульной дистрофии, которая может привести ксмерти. © Фото: Sharon Lees/ Great Ormond Street Hospital
Ген дистрофина, какобъясняют ученые, состоит из79 отдельных блоков-экзонов, мутации водном изкоторых автоматически приводят кполному выходу белка изстроя. Герсбах иего коллеги несколько лет назад научились заменять эти экзоны припомощи системы CRISPR/Cas, экспериментируя наклетках впробирке, однако досих пор им неудавалось создать системы, которая помогала бы доставлять «редактор ДНК» вклетки мускулов вживом организме.
Авторам статьи, иих коллегам издвух других коллабораций, удалось вконечном итоге добиться успеха, используя вкачестве «шприца» модифицированный аденовирус, «боевая часть» которого была заменена насистему CRISPR/Cas и «негативы» заменяемых ей генов. Проблема заключалась втом, что геномный редактор просто нелез внутрь вируса – он был слишком большим, чтобы уместиться вкомпактный аденовирус.
Здесь ученым изКаролины помог Фен Чжан, один изсоздателей данной системы удаления ивставки генов. Буквально несколько месяцев назад Чжан нашел более компактную версию CRISPR/Cas вДНК золотистого стафилококка, которая позволила группе Герсбаха «уместиться» ваденовирус иначать эксперименты намышах.
Эти опыты шли внесколько этапов – сначала ученые ввели вирус непосредственно вмускулы ног мышей, страдавших отповреждения одного изэкзонов вгене дистрофина, азатем, убедившись втом, что генная терапия сработала, биологи ввели вирус вкровоток животного.
По их словам, результаты оказались многообещающими – после удаления неправильного участка мускулы начали производить дистрофин иукрепляться, причем это происходило нетолько вноге, нои всердце ив других частях тела мышей. До клинических испытаний надобровольцах еще очень далеко, однако теперь биологи уверены втом, что их генная терапия вконечном итоге сможет победить мускульную дистрофию.
Источник
Дистрофия, Редактор, Дистрофина, ВТ, Система
