Ученые смогут вылечить слепоту с помощью генной терапии
Ученые наконец-то разработали метод генной терапии, позволяющий «починить» мутации в генах и тем самым предотвратить развитие дегенерации сетчатки и слепоты. Для излечения от опасного недуга использованы стволовые клетки и так называемый геномный редактор CRISPR.
По словам американских ученых, новый метод позволил еще на один шаг приблизиться к комплексной терапии, которая подходит для любых главных заболеваний и излечивает их. В создании нового метода участвовали исследователи во главе с профессором Стивеном Цангом из университета Колумбии в Нью-Йорке.
В успешно проведенных экспериментах было уделено особое внимание лечению пигментного ретинита. Это наследственное заболевание разрушает сетчатку глаза и полностью уничтожает клетки, которые предотвращают развитие слепоты.
Согласно наблюдениям, оказалось, что ретинит появляется из-за мутации в гене RGPR. Стволовые клетки способны заменить «неправильную версию» RGPR и тем самым заменить поврежденные светочувствительные клетки.